يمكن للعلاج الجيني أن يعالج أمراضًا مختلفة بشكل فعال، ولكن بالنسبة لبعض الحالات المنهكة مثل ضمور العضلات، هناك مشكلة كبيرة: الحجم. الجينات التي تعاني من خلل وظيفي في الحثل العضلي غالبا ما تكون كبيرة للغاية، ولا تستطيع طرق التوصيل الحالية نقل مثل هذه الأحمال الجينية الكبيرة إلى الجسم. وتتغلب تقنية جديدة، يطلق عليها اسم “StitchR”، على هذه العقبة من خلال توصيل نصفي الجين بشكل منفصل؛ بمجرد دخولهما إلى الخلية، يقوم كلا قطعتي الحمض النووي بتوليد جزيئات RNA المرسال (mRNAs) التي تتحد معًا بسلاسة لاستعادة التعبير عن البروتين المفقود أو غير النشط في المرض.
نشرت في المجلة علومأعادت StitchR – وهي اختصار لـ “stitch RNA” – التعبير عن بروتينات العضلات العلاجية الكبيرة إلى المستويات الطبيعية في نموذجين حيوانيين مختلفين من الحثل العضلي. مكّن StitchR من التعبير عن بروتين Dysferlin، الذي ينقصه الأفراد الذين يعانون من الحثل العضلي لحزام الأطراف من النوع 2B/R2، بالإضافة إلى بروتين Dystropin، الغائب في المرضى الذين يعانون من ضمور عضلي Duchenne.
