في نتيجة لها آثار على واحدة من العلاجات الطبية المتطورة الواعدة، قام الباحثون بتقييم العديد من تقنيات القياس المستخدمة عادة في العلاج الجيني. وحددت الدراسة أن إحدى التقنيات الأكثر شيوعًا كانت “إشكالية” وتتطلب مزيدًا من التطوير والتوحيد القياسي.
في العلاج الجيني، يتم استبدال جينات الشخص المعيبة أو تعديلها لعلاج المرض أو الوقاية منه. ومع وجود ما يقرب من عشرين منتجًا في السوق ومئات من التجارب السريرية الجارية أو المخطط لها، يتم الترحيب بهذا العلاج باعتباره طريقة ثورية لاستهداف الأسباب الوراثية الجذرية للأمراض التي تتراوح من الخلايا المنجلية إلى السرطان.
تستخدم بعض علاجات العلاج الجيني الفيروسات الغدية المعدلة (AAVs) لتوصيل المادة الوراثية العلاجية إلى خلايا المريض. تم تصميم هذه AAVs لاستهداف أنواع معينة من الخلايا. ومن ثم يتم استبدال مادتها الوراثية المعدية بالمادة الوراثية العلاجية، ويتم إعطاؤها للمريض.
قياس متجهات AAV بشكل صحيح، كما…
