طور باحثون في معهد برود التابع لمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا وجامعة هارفارد علاجًا لتحرير الجينات لمرض البريون، مما أدى إلى إطالة العمر بحوالي 50 بالمائة في نموذج فأر مصاب بحالة التنكس العصبي القاتلة. العلاج، الذي يستخدم التحرير الأساسي لإجراء تغيير حرف واحد في الحمض النووي، أدى إلى خفض مستويات بروتين البريون المسبب للمرض في الدماغ بنسبة تصل إلى 60 بالمائة.
لا يوجد حاليًا علاج لمرض البريون، ويمكن أن يكون النهج الجديد خطوة مهمة نحو العلاجات التي تمنع المرض أو تبطئ تطوره لدى المرضى الذين ظهرت عليهم الأعراض بالفعل. من المحتمل أيضًا أن يكون نهج تحرير القاعدة علاجًا لمرة واحدة لجميع مرضى مرض البريون بغض النظر عن الطفرة الجينية المسببة لمرضهم.
يعد هذا العمل، الذي قاده كبار قادة مجموعة برود، سونيا فالاب وإريك مينيكل، بالإضافة إلى عضو معهد برود الأساسي ديفيد ليو، أول دليل على أن خفض مستويات بروتين البريون يحسن عمر الحيوانات التي أصيبت بفيروس بشري.
