أظهرت دراسة جديدة أن تناول قرص يومي واعد فعال في زيادة الطول وتحسين النمو النسبي للأطراف لدى الأطفال المصابين بالودانة، وهو الشكل الأكثر شيوعًا للقزامة. ويمكن لهذه النتائج أن تغني هؤلاء الأطفال عن الحاجة إلى الحصول على حقنة يومية لتعزيز النمو.
دراسة المرحلة الثانية، بقيادة معهد مردوخ لأبحاث الأطفال (MCRI) ونشرت في مجلة نيو انغلاند جورنال اوف ميديسينوجدت أن عقار infigratinib، وهو منتج تجريبي، كان آمنًا وفعالًا في علاج الأطفال المصابين بالودانة الذين تتراوح أعمارهم بين 3 إلى 11 عامًا.
وقال البروفيسور رافي سافاريرايان من MCRI إن إنفيجراتينيب لا يعزز نمو العظام فحسب، بل يحسن أيضًا نوعية الحياة لهؤلاء الأطفال.
وشملت الدراسة، التي رعتها شركة BridgeBio Pharma Inc، 72 طفلاً مصابًا بالودانة من أستراليا والمملكة المتحدة والولايات المتحدة وإسبانيا وفرنسا وكندا. وأفادت أن الدواء كان فعالا في زيادة معدل النمو بمقدار 2.5 سم سنويا لمدة تصل إلى 18 شهرا أثناء العلاج، مما أدى إلى زيادة الطول الإجمالي وتحسين المظهر.
