أستاذ طب الأطفال وعلم الوراثة وعلم الأعصاب في كلية الطب بجامعة واشنطن في سانت لويس. “يمكن أن تكون مشكلة مؤلمة وخطيرة في نوعية حياة الطفل وأسرته.”
قاد منظور الوالدين كوبر إلى مسعى علمي بدأ منذ أربع سنوات – ويستمر حتى اليوم – لدراسة نصف مليار خلية عصبية في جدار الأمعاء والتي تشكل جزءًا من الجهاز العصبي المعوي وكيف يؤثر مرض باتن على وظيفتها. يُظهر عمله الجديد أن الخلايا العصبية المعوية في نموذجين من الفئران المصابة بمرض باتن تتدهور في الأمعاء، بالتوازي مع التنكس العصبي المعروف منذ فترة طويلة أنه يحدث في الدماغ والحبل الشوكي.
أظهر بحث كوبر السابق أيضًا أن إمداد الدماغ بالإنزيم المفقود في نماذج مرض باتن في الفئران أو الأغنام عبر العلاج ببدائل الإنزيم أدى إلى إبطاء التنكس الخلوي. والآن وجدت دراسته الأخيرة أن العلاج الجيني في الفئران أنتج نفس التأثير الوقائي في الأمعاء. أدى هذا العلاج الجيني إلى تقليل أعراض الأمعاء وإطالة عمر الفئران عن طريق منع…
